Lancet Haemat：Guadecitabine用做中高危骨髓增生异常综合征患者的和安全性

Guadecitabine是二代低特异性药剂，其活性代谢物地西他滨的血液暴露时间较静注地西他滨的长。疗法肿瘤上皮细胞极度综合征需要更为必要的低特异性药剂。研究其他部门开展一2期的随机化、开放性研究，召募以上者18岁的各效用层次的肿瘤上皮细胞极度综合征或慢性上皮细胞白血病关节炎状，要求受试关节炎状既往未采用过低特异性药剂疗法或低特异性药剂疗法后入院/难治性。将关节炎状按1：1随机深夜60mg/m2或90mg/m2一组，28天和疗程，前5天处方。主要评核指标是总体加剧率。2012年7年初9日-2014年4年初7日，共召募了105位关节炎状，其中55位（52%）深夜60mg/m2(28例为首次疗法和27例为低特异性药剂疗法后入院或难治性病症)，50位(48%)深夜90mg/m2(23例和27例)。有3例(3%）未接受研究疗法，被除去。中位随访3.2年(IQR 2.8-3.5)。不同剂量一组取得总体加剧的关节炎状比例无相当大差异(60 mg/m2一组 21/53[40%，95% CI 27-54]； 90mg/m2一组 27/49[55%，95% CI 40-69]；p = 0.16)。49位首次疗法的关节炎状；还有25位(51%，95% CI 36-66)、53位入院或难治性关节炎状；还有23位(43%，30-58)关节炎状取得了总体加剧。两一组最常见的3级及以上的不良事件有红血球减小关节炎(60mg/m2一组 22/53[41%]、90mg/m2一组 28/49[57%])、阴性上皮细胞减小(21[40%]、25[51%])、性病症(25[47%]、24[49%])、发热性阴性上皮细胞减小(17[32%]、21[43%])和肺炎(13[25%]、15[31%])。7位(7%)关节炎状死于不良事件(60mg/m2一组 4例、90mg/m2一组 3位；1位为首次疗法、6位为入院性/难治性)。2例生还被认为与疗法有关(两一组各一例)。Guadecitabine运用于中/高危肿瘤上皮细胞极度综合征关节炎状的耐受性尚可。对现有的低特异性药剂疗法不敏感的关节炎状或可采用Guadecitabine疗法，60mg/m2，周内处方5天。原始出处：Guillermo Garcia-Manero，et al.Guadecitabine (SGI-110) in patients with intermediate or high-risk myelodysplastic syndromes： phase 2 results from a multicentre， open-label， randomised， phase 1/2 trial.The Lancet Haematology. May 03， 2019. https：//doi.org/10.1016/S2352-3026(19)30029-8本文系梅斯现代医学（MedSci）原创解释器，转载需授权！